近年来,干细胞治疗糖尿病成为了终结胰岛素注射、治愈糖尿病的新希望。当前全球针对糖尿病的干细胞治疗产品有些已经进入到了临床II期阶段。这一类产品拥有着很大的市场前景。不仅传统糖尿病制药巨头如诺和诺德、礼来等纷纷押宝干细胞疗法,其他领域的全球传统企业也开始斥资押注干细胞治疗糖尿病。
上市公司和传统企业押注干细胞治疗糖尿病
谈及当前市场上的在研糖尿病干细胞疗法,美国加州ViaCyte机构的产品应该是大众面前最为活跃的一个,也是被市场和患者寄予厚望的一款疗法。最近,这家机构的糖尿病干细胞疗法连续获得了上市公司和全球传统巨头的技术和资金支持,有望解决干细胞治疗糖尿病面临的免疫排斥难题。
9月25日,全球材料巨头企业戈尔公司(Gore)投资1000万美元支持ViaCyte机构的糖尿病干细胞治疗产品的发展。这是后者在研糖尿病干细胞产品在本月获得的第二笔支持。一周以前,国际基因编辑上市公司CRISPR Therapeutics也押注了ViaCyte开发的能够有效治愈1型糖尿病的干细胞衍生胰岛替代疗法,并提供了上千万美元的支持。
此次戈尔公司新投资的1000万美元,为干细胞治疗糖尿病候选产品PEC-Encap提供了财务支持,也为2019年上半年这款候选产品的临床试验提供了支持。事实上,戈尔公司在2017年就与ViaCyte达成了合作。他们的合作结合了戈尔公司的材料和植入式医学设备以及ViaCyte的人体细胞替代疗法,开发出领先的细胞封装技术,用于克服免疫排斥难题。
此外,国际基因编辑上市公司的加入,也将有助于开发一种可以避免免疫系统攻击的干细胞系,这有可能使胰岛β细胞替代产品为I型患者带来持久的益处并且不会引发免疫反应。
功能性治疗糖尿病有了新希望
对于ViaCyte开发的这一款产品,相信很多人并不陌生,因为它已经被国内外媒体报道过很多次,也被认为具有功能性治疗糖尿病的潜力。
这是一种组合产品,利用胚胎干细胞来源的胰腺前体细胞,通过可回收、具有免疫保护性的封闭医疗装置植入患者体内,前体细胞定向分化为胰腺β细胞,分泌胰岛素来调节患者血糖水平。这种疗法无需长期免疫抑制药物。
今年6月,美国糖尿病协会第78届科学会议公布了这款干细胞产品治疗I型糖尿病的初步临床试验数据。为期2年的临床试验结果显示,低剂量的PEC-Encap治疗I型糖尿病安全且耐受性良好,PEC-Encap有望成为所有I型糖尿病患者的功能性治疗药物。
长期以来,患者对功能性治疗糖尿病都比较期待,因为传统的胰岛素注射并配合血糖监控具有长期依赖性,属于非治愈性治疗手段,并且无法避免一系列并发症。以干细胞为主的再生医学技术的发展,给治愈糖尿病带来了新希望。干细胞具有多向分化潜能,在一定条件下可以分化为胰岛β细胞或胰岛素生成细胞;干细胞还能调节失衡的免疫系统等等,这些特性为治愈糖尿病提供了可能。
近年来,一些在研干细胞产品为冲破传统糖尿病治疗局限性带来了新希望。诸如PEC-Encap等在研糖尿病干细胞治疗产品正在不断克服障碍,资本和新技术的融入将推进这类疗法的发展进程,缩短它们与患者之间的距离。
参考资料:
【1】Gore Strengthens Collaborative Relationship with ViaCyte byInvesting Additional $10 Million
【2】CRISPR Therapeutics andViaCyte Announce Strategic Collaboration to Develop Gene-Edited StemCell-Derived Therapy for Diabetes
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