2023年2月13日，瑞典Skane大学医院对一名帕金森患者成功进行干细胞来源的神经前体细胞移植手术，临床试验细胞来自早期试管婴儿胚胎。这些被移植的细胞是未成熟的神经细胞，会在成年脑内成熟，是否有效将会在1年后显现。这位患者是八位将接受移植的帕金森病患者中的第一位。目前正在进行I/IIa期临床试验，已招募8名患者（分别在瑞典和英国招募各4名）。
目前，临床上治疗帕金森的主要方法是左旋多巴和深部脑刺激治疗，通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗目的。传统的治疗手段治标不治本，无法阻止多巴胺能神经元死亡。干细胞技术的飞速发展，使再生医学离临床转化越来越近，有望成为最有潜力的帕金森替代治疗策略。
帕金森的干细胞临床试验一览
帕金森的功能性治愈，一直是神经再生领域的难题。临床试验的结果表明，大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐，而干细胞治疗帕金森更多的临床试验已经在路上。
▉ 国际开展的临床试验概况下面，我们看一下国际上开展干细胞治疗帕金森的临床试验汇总表。
一、间充质干细胞的临床试验，最佳细胞移植方式正在探索中（包括静脉滴注，动脉滴注，腰鞘内注射，纹状体注射或鼻腔给药）。治疗机制：间充质干细胞疗效的发挥可能主要依赖其分泌特性而不是分化特性。间充质干细胞治愈帕金森，尚缺少充足的临床证据！可能改善帕金森症状，但疗效并未达到预期且不持续。增强多巴胺分泌的工程化间充质干细胞是一个方向。
二、神经干细胞的临床探索。由于多巴胺能神经元的缺失是帕金森病运动功能障碍的主要原因，因此神经干细胞移植（含fVM移植）可能成为帕金森病的治疗方法。大量使用胎儿神经干细胞移植的临床前和临床研究，也证明了神经干细胞可能是帕金森病可行方案。然而，由于严重伦理和临床应用限制，人类胎儿神经干细胞的使用必然是充满争议的。
三、多能干细胞的临床试验，一般是局部给药，移植部位是纹状体注射或鼻腔给药。治疗作用机制：细胞替代治疗，通过移植功能成熟的、多巴胺能神经细胞，增加多巴胺浓度。临床试验可使用多能干细胞（包括hESC、HLA-iPSC和自体iPSC）衍生的多巴胺祖细胞移植。
▉ 国内开展的临床试验概况
国内也有机构正在积极开展治疗帕金森的干细胞疗法临床研究。在两委局，干细胞临床研究备案项目目前有4个，细胞来源有3种（分别hESC衍生的神经前体细胞，胎儿神经干细胞和羊膜上皮干细胞），如下表：
国内企业中，睿健医药开发的iPSC衍生临床细胞产品“NouvNeu001”，也已经提交IND申请，尽管目前尚未获得CDE默示许可。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心陈跃军高级研究员创办的跃赛生物，其iPSC衍生临床细胞产品“UniXellDA001”在帕金森病动物模型中取得了一定的治疗效果。此外，士泽生物也在积极研发治疗帕金森的干细胞药物，虽然尚未检索到关于细胞产品相关方面的报道。
展望
帕金森的功能性治愈，一直是神经再生领域的难题。帕金森病治疗最有效策略是，增加纹状体中的多巴胺浓度。干细胞移植是治疗帕金森最有前景的方法之一。
目前来看，没有任何一种细胞疗法成为了主流，都还处于刚起步阶段，还没有大量临床数据可以参考，大家都还在观望。关山难越，任重道远。我们既不要过早的宣布胜利，也不要过早的放弃一个有希望的治疗策略。任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍，我们仍然相信干细胞治疗将克服困难，成为可靠的治疗方式。
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