白血病（血癌）是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。
这种异常细胞生长往往始于骨髓，由于多种因素的影响，包括具体白血病类型等，其存活率各不相同。造血干细胞移植是治疗白血病的常见方法，它将健康的干细胞移植入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。而在接受移植之前，患者需接受一系列治疗，即所谓的预处理（通过大剂量化疗或放疗，摧毁骨髓功能，使移植后的正常造血干细胞能在骨髓中重新生长，并重建造血功能）。这些治疗可能会削弱患者的免疫系统，因而经常发生严重且致命的感染。
1首款“现货型”干细胞移植疗法获批上市
2023年4月17日，FDA宣布批准以色列生物科技公司Gamida Cell的同种异体干细胞移植疗法Omisirge上市，这是一种经过大幅改良的同种异体（捐赠者）脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险，用于治疗12岁及以上患有恶性血液系统肿瘤的患者。实现了细胞疗法领域的又一里程碑突破。Gamida Cell通过20多年的研究，用一种表观遗传学的方法对干细胞进行了修饰，使其对配型的要求更低，体外扩增效果更好。换句话说，这是一种“通用型”的干细胞移植疗法。
此次获批是得到一项随机、多中心试验结果的支持，该试验评估了在12~65岁之间受试者中，Omisirge移植与脐带血移植在避免移植感染的效力。
关于Omisirge
Omisirge由来自脐带血的人类异体干细胞组成，以单次静脉注射的方式给药。
Omisirge的干细胞来自其他健康的捐赠者，而非患者本身。这些干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起培养，每个剂量都是针对特定患者的。
Omisirge作为异体干细胞移植的新供体来源，获得了FDA的突破性疗法、优先审查和孤儿药认证，是首个基于全球随机3期临床研究获批的异体干细胞移植疗法。
Omisirge的安全性和有效性在一项全球随机的3期临床研究中得到了支持，与标准脐带血相比，Omisirge组中性粒细胞恢复更快，细菌和真菌感染减少。
Omisirge的获批解决了目前造血干细胞移植（HSCT）存在的一些困难。
2解决了哪些问题？已有的三种HSCT的造血干细胞（HSC）来源分别为：
1、骨髓（BM）。最早的干细胞来源，以前电视剧里经常能看到骨髓移植，效果很好，但是找配型太难，而且抽髓对捐赠者太痛苦，基本已经被淘汰了。
2、外周血干细胞（PBSC）
除了骨髓，还有一小部分造血干细胞会进入外周血，就是血液循环里，虽然数量少，多抽点也能用，至少比抽骨髓好，而且对配型的要求降低了很多。缺点在于，外周血里除了造血干细胞还有免疫细胞，容易引起移植物抗宿主病（GVHD）。这是一个跟排异反应相对应的不良反应。排异反应一般发生在别的器官移植，自己的免疫系统不认识新器官，所以排斥它，但是HSC移植之后，免疫系统会基于新的HSC重建，反而会排斥宿主。把免疫系统比作家里的保安的话，自己聘的保安可能会不认识家里的新女主人，而安保公司派来的保安，发起狠来连自己都不认。
用自体的外周血能解决这些麻烦，但是自体的外周血可能会有残存的癌细胞，清不干净会癌症复发，没解决问题还白遭罪。
3、脐带血（UCB）。相较于外周血，脐带血要温和的多，对配型的要求也比较低。缺点在于，每个人的脐带血就那么点，干细胞含量很少，移植进体内之后要花比较长的时间重建免疫系统。由于移植前需要强化疗，把自身免疫系统先干碎，从破碎到重建的周期越长，术后感染风险越高。同时，用异体的UCB也会有一定的可能性引发GVHD。了解了这些问题之后，再看这次获批的Omisirge，就更能理解其意义。
Omisirge的获批基于一项3期临床试验。由于Omisirge中HSC的来源是UCB，所以对照组是正常的UCB移植。主要终点设定为中性粒细胞定植所需时间，这是衡量重建免疫系统速度的重要指标。次要终点为移植100天内细菌感染、存活和出院的情况。
试验共入组125名受试者，其中有17名最后未实现移植，1名转组，余下108名患者，52名接受Omisirge移植治疗，56名接受标准脐带血移植治疗。结果显示，Omisirge显著减少了中性粒细胞定植所需的时间，细菌感染情况，住院时间，加快了血小板恢复率。
整体结果非常好，比标准脐带血移植强了不是一星半点。
所以，Omisirge对目前解决的临床问题有两个：1、找不到合适配型的患者，可以用Omisirge，从不能移变成能移。2、不能用外周血移植的患者，用Omisirge比标准脐带血移植疗效和安全性更好。这些临床试验将为Omisirge的潜在优势和限制提供有价值的信息，并有助于扩大其在HSCT并发症和其他血液恶性肿瘤治疗中的应用。
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